Голодирсен
| Голодирсен | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| CAS | 1422959-91-8 |
| DrugBank | DB15593 |
| Состав | |
| Другие названия | |
| SRP-4053; Vyondys 53 | |
Голодирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2019)[1][2].
Механизм действия
Голодирсен, как касимерсен, вилтоларсен и этеплирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.
Показания
Мышечная дистрофия Дюшенна[3].
Способ применения
внутривенная инфузия в течение 1 ч.[3]
Примечания
- ↑ Novel Drug Approvals for 2019 (англ.). FDA. Дата обращения: 24 марта 2022. Архивировано 13 марта 2022 года.
- ↑ Golodirsen: First Approval (англ.) // Drugs. : journal. — 2020. — doi:10.1007/s40265-020-01267-2. — PMID 32026421.
- 1 2 VYONDYS 53- golodirsen injection (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.