Миравирсен

Миравирсен
Классификация
Рег. номер CAS	1072874-90-8
PubChem	56843415 и 168310555
InChI	OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N
Приведены данные для стандартных условий (25 °C, 100 кПа), если не указано иное.

Миравирсен (МНН; серия SPC3649) — экспериментальный препарат для лечения гепатита С, разработывемый Santaris Pharma.

Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно. Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; по сути являясь Антисмысловой РНК. Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и он не может использовать miR-122, связанную с Миравирсеном.

МикроРНК miR-122 имеет гепатопротективные свойства. Возможные опасения по поводу риска развития рака печени не оправдались. Препарат не проявляет свойство гепатоксичности ни у приматов, ни в экспериментах над человеком.

Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, комплементарных miR-122. Семь из 15 нуклеотидов основаны на дезоксирибозе, в то время как остальные восемь основаны на заблокированной рибозе с дополнительным мостиком между 2' атомом кислорода и 4' атомом углерода; это делает молекулу нечуствительной к действию клеточных нуклеаз и увеличивает продолжительность её полужизни.

Полная последовательность олигонуклеотида приведена ниже; звездочкой показаны заблокированные остатки рибозы:

mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]

Миравирсен снижает вирусемию у шимпанзе. Он оказался безопасным в клинических испытаниях, проведенных на 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.

К первой половине 2023 года мираверсен не продвинулся дальше второй стадии клинических испытаний.