Рисдиплам
| Рисдиплам | |
|---|---|
| |
| Химическое соединение | |
| Брутто-формула | C22H23N7O |
| CAS | 1825352-65-5 |
| PubChem | 118513932 |
| DrugBank | DB15305 |
| Состав | |
| Другие названия | |
| RG7916, RO7034067, Evrysdi | |
Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020)[1].
Механизм действия
Производное пиридазина. Модификатор сплайсинга гена SMN2.
Показания
Спинальная мышечная атрофия у пациентов от 2 месяцев[2].
Беременность
Женщины детородного возраста во время лечения и 1 месяц после него должны использовать методы контрацепции.
Примечания
- ↑ Novel Drug Approvals for 2020 (англ.). FDA. Дата обращения: 9 октября 2020. Архивировано 26 сентября 2020 года.
- ↑ EVRYSDI- risdiplam powder, for solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
